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Stephanie Arnett/MIT Technology Review | Adobe Stock

Perché l’editing genetico personalizzato, la resurrezione genetica e la valutazione degli embrioni sono entrati nella nostra lista.

All’inizio di questa settimana, MIT Technology Review ha pubblicato la sua lista annuale delle dieci tecnologie rivoluzionarie. Come sempre, la lista include le tecnologie che hanno fatto notizia lo scorso anno e che, nel bene e nel male, sono destinate a fare scalpore nei prossimi anni. Sono tecnologie a cui dovreste davvero prestare attenzione.

La lista di quest’anno include tecnologie destinate a trasformare il settore energetico, l’intelligenza artificiale, i viaggi spaziali e, naturalmente, le biotecnologie e la salute. Le nostre biotecnologie rivoluzionarie per il 2026 riguardano l’editing genetico dei bambini e, separatamente, la resurrezione genetica di specie antiche. Abbiamo anche incluso una tecnologia controversa che offre ai genitori la possibilità di selezionare i propri embrioni in base a caratteristiche quali l’altezza e l’intelligenza. Ecco la storia dietro le nostre scelte in materia di biotecnologie.

Un bambino modificato geneticamente!

Nell’agosto 2024, KJ Muldoon è nato con una rara malattia genetica che causava l’accumulo di ammoniaca tossica nel sangue. La malattia può essere fatale e KJ era a rischio di sviluppare disturbi neurologici. All’epoca, la sua migliore possibilità di sopravvivenza era aspettare un trapianto di fegato.

Poi gli è stata offerta una terapia genetica sperimentale: un trattamento personalizzato di “modifica del genoma” progettato per correggere gli specifici “errori genetici” responsabili della sua malattia. Sembra aver funzionato! Dopo tre dosi, KJ sta bene. Ha mosso i primi passi a dicembre, poco prima di trascorrere il suo primo Natale a casa.

La storia di KJ è estremamente incoraggiante. Il team che ha curato KJ sta pianificando una sperimentazione clinica per neonati con disturbi simili causati da diverse mutazioni genetiche. I membri del team sperano di ottenere l’approvazione normativa sulla base di una piccola sperimentazione, una mossa che potrebbe rendere più accessibile il costoso trattamento (quello di KJ è costato circa 1 milione di dollari), potenzialmente entro pochi anni.

Anche altri stanno entrando in azione. Fyodor Urnov, uno scienziato specializzato nell’editing genetico presso l’Università della California, Berkeley, ha assistito il team che ha sviluppato il trattamento di KJ. Recentemente ha co-fondato Aurora Therapeutics, una startup che spera di sviluppare farmaci di editing genetico per un altro disturbo chiamato fenilchetonuria (PKU). L’obiettivo è ottenere l’approvazione normativa per un singolo farmaco che possa poi essere adattato o personalizzato per i singoli individui senza dover passare attraverso ulteriori studi clinici.

Le autorità di regolamentazione statunitensi sembrano favorevoli all’idea e hanno descritto un potenziale percorso di approvazione per tali “terapie personalizzate su misura”. Continuate a seguire gli sviluppi.

Resurrezione genetica

È stato un anno importante per Colossal Biosciences, l’azienda biotecnologica che spera di “resuscitare” animali come il mammut lanoso e il dodo. A marzo, l’azienda ha creato quelli che ha definito “topi lanosi”, roditori con pelliccia e baffi ricci simili a quelli dei mammut lanosi.

L’azienda ha fatto un’affermazione ancora più sensazionale il mese successivo, quando ha annunciato di aver creato tre metalupi. Questi straordinari animali bianchi come la neve sono stati creati apportando 20 modifiche genetiche al DNA dei lupi grigi sulla base di ricerche genetiche su antiche ossa di lupi giganti, ha affermato l’azienda in quel momento.

Che questi animali possano davvero essere definiti lupi giganti è quantomeno discutibile. Ma la tecnologia alla base della loro creazione è innegabilmente affascinante. Stiamo parlando dell’estrazione e dell’analisi del DNA antico, che può poi essere introdotto nelle cellule di altre specie moderne.

L’analisi del DNA antico può rivelare ogni sorta di affascinanti informazioni sugli antenati dell’uomo e su altri animali. E la clonazione, un altro strumento genetico utilizzato in questo caso, trova applicazione non solo nei tentativi di ricreare animali domestici morti, ma anche negli sforzi di conservazione della fauna selvatica. Per saperne di più, clicca qui.

Valutazione degli embrioni

La fecondazione in vitro comporta la creazione di embrioni in laboratorio e, in genere, la loro “valutazione” in base alla probabilità di crescita riuscita prima che vengano trasferiti nell’utero di una persona. Fin qui, nulla di controverso.

Recentemente, la valutazione degli embrioni si è evoluta. I laboratori possono prelevare un paio di cellule da un embrione, esaminarne il DNA e selezionare alcune malattie genetiche. L’elenco delle malattie è in aumento. E ora alcune aziende stanno andando oltre, offrendo ai futuri genitori la possibilità di selezionare gli embrioni in base a caratteristiche come l’altezza, il colore degli occhi e persino il QI.

Questo è controverso per molte ragioni. Per cominciare, ci sono moltissimi fattori che contribuiscono a tratti complessi come il QI (un punteggio che comunque non cattura tutti gli aspetti dell’intelligenza). Non abbiamo una comprensione perfetta di questi fattori, né di come la selezione di un tratto possa influenzarne un altro.

Alcuni critici mettono in guardia dall’eugenetica. Altri sottolineano che, indipendentemente dall’embrione che si sceglie, non è possibile controllare esattamente come sarà il bambino (e perché si dovrebbe?). Ciò nonostante, questo non ha impedito a Nucleus, una delle aziende che offre questi servizi, di invitare i potenziali clienti ad avere il loro “bambino perfetto”. Per saperne di più, clicca qui.