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La genetica contro le malattie autoimmuni
Cellule T geneticamente modificate potrebbero condurre a terapie per malattie autoimmuni come il diabete mellito di tipo 1.
di Lisa Ovi 04-01-21
Il sistema immunitario combatte batteri, virus e altri agenti patogeni utilizzando diversi tipi di cellule T, tutti dotati di recettori specifici per particolari antigeni. Sulle cellule T killer, il recettore funziona insieme a tre moduli di segnalazione e un co-recettore per distruggere la cellula infetta.

Nel caso di malattie autoimmuni come il diabete mellito 1, un'alterazione del sistema immunitario dà origine a risposte anomale dirette contro componenti dell'organismo umano stesso, capaci di condurre ad alterazioni funzionali o anatomiche. Il diabete mellito di tipo 1 porta alla distruzione delle cellule beta pancreatiche ed all'insulino-deficienza.

Michael Kuhns, professore associato presso l'University of Arizona College of Medicine di Tucson, ha imitato il progetto evolutivo del sistema immunitario per sviluppare cellule T dotate di recettori dell'antigene chimerici a cinque moduli, o 5MCAR. Secondo i risultati della ricerca, pubblicati da PNAS, le nuove cellule T così geneticamente modificate sarebbero in grado di colpire e attaccare le cellule T patogene che causano il diabete mellito di tipo 1, con potenziali risvolti immunoterapici.

Il dottor Khuns descrive la creazione dei recettori 5MCAR come un esperimento in biomimetica, in cui i ricercatori hanno utilizzato alcuni componenti naturali dell'evoluzione per reindirizzare i linfociti T ad evolvere verso le funzioni desiderate. I 5MCAR sarebbero in grado di indirizzare cellule T killer contro le le cellule T autoimmuni responsabili della patologia. Dai test condotti su modello murino in collaborazione con Thomas Serwold, del Joslin Diabetes Center affiliato alla Harvard Medical School, le cellule T 5MCAR sarebbero in grado di eliminare completamente le cellule T dannose dal pancreas.

Terapie simili sono già state approvate contro il cancro sia negli USA che in Europa. Una delle aziende biotech protagoniste della scena europea è l'italiana MolMed, azienda biotecnologica focalizzata su ricerca, sviluppo, produzione e validazione clinica di terapie geniche e cellulari per la cura di cancro e malattie rare, detentrice del brevetto “Chimeric Antigen Receptors” per il trattamento di alcuni tumori liquidi e solidi.

Il dott. Kuhns si dichiara convinto che l'approccio biomimetico sia molto promettente per lo studio delle cellule CAR-T. Gli studi con il dr. Serwold sull'uso delle cellule T 5MCAR per prevenire le malattie autoimmuni proseguiranno grazie a nuovi finanziamenti ricevuti dal National Institute of Allergy and Infectious Diseases.

(lo)