Il primo blockbuster tra le terapie genetiche?

Per la cura dell’atrofia muscolare spinale, Novartis mette in vendita Zolgensma, il farmaco più costoso del mondo.

di Antonio Regalado

Si chiama Zolgensma la terapia genetica della Novartis approvata dalla FDA ed è già un blockbuster, ovvero un farmaco che che varrà più di un miliardo di dollari l’anno in vendite. Il Zolgensma è in grado di salvare la vita a neonati affetti da atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1, una malattia degenerativa che porta al decesso entro due anni e che affligge in media 400 bambini l’anno nei soli USA. Costo del farmaco: $2,125 milioni, il più alto mai reigstrato.

Secondo la FDA, entro il 2025 vedremo ad uscire sul mercato circa 10-20 trattamenti genetici o cellulari l’anno, contro malattie come emofilia e distrofia muscolare a costi che potrebbero mettere particolarmente in difficoltà il sistema assicurativo privato statunitense.
“Molti di questi farmaci sono estremamente costosi, ma anche rivoluzionari per chi ne ha bisogno,” spiega Michael Sherman, chief medical officer dell’ente assicurativo Harvard Pilgrim Health Care, in trattativa con la Novartis. “Non si tratta di trovare il modo di dire di no, quanto di dire di sì senza andare in bancarotta.”

La proposta della Novartis include dei programmi che mettono le società assicurative in condizioni di poter pagare, per esempio di volta in volta, e prevedono rimborsi parziali in casi di decesso o complicazioni per il paziente. Secondo Sherman, dei modelli di pagamento così innovativi non possono essere implementati finchè le oscietà assicurative stesse non accetteranno di farsi carico di simili costi nel caso in cui un paziente scegliesse di cambiare contratto.

Il trattamento è stato creato da ricercatori del Nationwide Children’s Hospital nell’Ohio, dove ha dato prova di risultati spettacolari. Sotto la guida di Brian Kaspar, del Nationwide, i ricercatori hanno inoculato i neonati affetti da SMA con trilioni di virus portatori di una copia corretta del gene SMN1, allo scopo di sostituirne la versione alterata responsabile della perdita di neuroni motori nella colonna vertebrale. La Novartis ha acquisito i diritti al farmaco per $8.7 miliardi.
Lo Zolgensma rappresenta la sesta terapia genetica approvata da USA o Europa. I farmaci per le terapie genetiche hanno avuto fortune alterna. Il Glybera è stato venduto una sola volta e, di conseguenza, ritirato dal mercato. Lo Strimvelis, non è stato venduto che ad una dozzina di pazienti. Il Luxturna, tratta una malattia dell’occhio rarissima. Secondo Novartis, il farmaco contro la SMA sarebbe, invece, già molto richiesto.

L’approvazione della FDA giunge a meno di tre anni dall’uscita sul mercato del primo farmaco efficace contro la SMA, lo Spinraza della Biogen. Costo: $375.000 l’anno, a vita. Le società assicurative si aspettano che, nonostante l’alto costo iniziale, la promessa di una cura definitiva offerta dallo Zolgensma finisca per avere la meglio sulla competizione.
Tutto poggia sulla speranza che la correzione genetica sia duratura. I primi bambini trattati hanno ora 5 anni e stanno bene, ma nessuno può affermare con certezza che la cura non debba in futuro dover essere nuovamente somministrata, né è chiaro se il trattamento potrà mai arrivare in paesi le cui economie non permettono di far fronte al costo.
La Novartis non ha in progetto approcci commerciali ai paesi più poveri.

Immagine: Novartis

(lo)

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