• Credito immagine: Novartis
Il primo blockbuster tra le terapie genetiche?
Per la cura dell'atrofia muscolare spinale, Novartis mette in vendita Zolgensma, il farmaco più costoso del mondo.
di Antonio Regalado 27-05-19
Si chiama Zolgensma la terapia genetica della Novartis approvata dalla FDA ed è già un blockbuster, ovvero un farmaco che che varrà più di un miliardo di dollari l'anno in vendite. Il Zolgensma è in grado di salvare la vita a neonati affetti da atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1, una malattia degenerativa che porta al decesso entro due anni e che affligge in media 400 bambini l'anno nei soli USA. Costo del farmaco: $2,125 milioni, il più alto mai reigstrato.