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Secondo le società biotech il rapporto che ha dichiarato il CRISPR troppo pericoloso da utilizzare come farmaco sarebbe sbagliato

di Antonio Regalado

Due società di gene-editing rispondono ad una ricerca scientifica che ha provocato il crollo delle loro azioni la scorsa settimana, dichiarandolo scorretto, pieno di errori ed impubblicabile.

In due distinte lettere, inviate a Nature Methods, scienziati della Intellia Therapeutics e della Editas Medicine, hanno criticato un rapporto apparso sulla rivista, secondo cui la tecnica di gene-editing chiamata CRISPR avrebbe provocato mutazioni inaspettate nel genoma di topi, generando dubbi sull’applicazione della tecnica negli esseri umani.
Nessan Bermingham, CEO della Intellia, ha chiesto che lo studio venisse ritirato.
“Questa pubblicazione ha attirato abbastanza attenzione dei media e del pubblico da provocare un danno significativo,” ha dichiarato. “Dati i problemi di design ed interpretazione, sarebbe appropriato da parte degli editori di Nature Methods ritirare l’articolo.”

Secondo un rappresentante della Springer Nature, che pubblica Nature Methods, l’organizzazione avrebbe ricevuto “numerose comunicazioni” in merito allo studio pubblicato. “Stiamo considerando con attenzione ogni commento ricevuto e discutendo con gli autori,” fa sapere la rivista. Vinit Mahajan della Stanford University, autore senior dello studio, non ha risposto alla richiesta di commenti. Alexander Bassuck della University of Iowa, un altro autore, ha fatto sapere di essere in viaggio e momentaneamente impossibilitato a rispondere.

Lo studio, titolato “Unexpected mutations after CRISPR–Cas9 editing in vivo,” ha scatenato un’ondata di titoli negativi dopo aver dichiarato che lo strumento di gene-editing avrebbe provocato danni diffusi ed imprevedibili nel genoma di topi manipolati, introducendo centinaia di errori involontari. Il valore di mercato della Editas Medicine, Intellia Therapeutics, e CRISPR Therapeutics, che hanno ottenuto 1 miliardo di dollari in finanziamenti per lo sviluppo di trattamenti con il CRISPR, è crollato a questa notizia.

Svariati scienziati si sono affrettati a mettere in evidenza gli errori di base dello studio pubblicato, tra cui aver confuso i geni tra loro, il piccolo numero di animali coinvolti nella ricerca, ed aver confuso per errori del CRISPR normali differenze genetiche tra gli animali. 

“E’ nostra opinione che le conclusioni a cui lo studio arriva non siano sostenute dagli esperimenti descritti,” scrive Vic Myer, della Editas, in una lettera firmata da altri 11 scienziati della società e da George Church, professore di Harvard University e cofondatore della Editas.

Secondo Church dovrebbe essere “possibilmente” ritirato, o almeno aggiornato ad includere “importanti considerazioni mancanti major.” La tecnologia CRISPR è ampiamente celebrata come un nuovo sistema per alterare il DNA. La sua promessa è però molto esagerata dai media,  secondo alcun dei quali dovrebbe poter curare ogni malattia genetica e risolvere il problema mondiale dell’alimentazione creando super-piante. Il CRISPR può essere programmato a tagliare determinate sequenze di lettere del DNA allo scopo di correggere o modificare il genoma.

Se questa versatilità è proprio la caratteristica che lo rende potente, vi è una diffusa preoccupazione sui suoi possibili effetti collaterali anche tra i suoi inventori.
Il timore è che eventuali cure realizzate con il CRISPR possano risultare pericolose. Un singolo taglio errato potrebbe essere disastroso per i pazienti. I primi esperimenti in terapia genetica condotti 15 anni fa vennero interrotti quando modifiche genetiche imprevisti provocarono l’insorgenza di cancro in bambini. Secondo molti scienziati un’attenta progettazione dovrebbe eliminare la maggior parte dei rischi. La facilità d’uso del CRISPR fa sì che la tecnica possa essere utilizzata in qualunque laboratorio. In Cina stanno già venendo condotti esperimenti su esseri umani.

La corsa all’utilizzo della tecnica è ciò che genera più preoccupazione, in quanto rende gli errori più probabili. La Editas ha recentemente posposto all’anno prossimo il proprio studio sull’utilizzo del CRISPR per correggere una malattia degli occhi. Secondo l’Intellia, gli autori dello studio hanno mancato di “prendere in considerazione” quanto è già noto del CRISPR. “E’ chiaro che gli autori non conoscono il CRISPR Cas9, né le nozioni base della genetica. La loro denuncia di ‘mutazioni impreviste’ dimostra chiaramente che mancano di acume scientifico sull’argomento,” dichiara la società.

 (LO)