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    Organoidi studiati per selezionare pazienti a cui somministrare farmaci ad alto costo

    Scienziati olandesi vogliono creare mini-organi per ciascun dei 1500 pazienti affetti da fibrosi cistica nei Paesi Bassi

    di Antonio Regalado

    Lo scorso maggio, il ministro della sanità olandese, Edith Schippers, ha interrotto i negoziati con la società biotech Vertex a causa del costo da capogiro de farmaco Orkambi, specifico per la fibrosi cistica. Troppo costoso, non sufficientemente efficace.

    Una coalizione di associazioni di pazienti, assicuratori e biologi olandesi propongono una tecnologia che potrebbe sbloccare l’impasse migliorando il rapporto costo-efficacia del farmaco (“10 Breakthrough Technologies: Brain Organoids”).

    Scienziati olandesi hanno si sono offerti di creare in laboratorio organoidi, piccoli conglomerati di cellule simili agli organi umani, con cellule ottenute dai 1500 pazienti olandesi affetti da fibrosi cistica per testare l’Orkambi ed altri farmaci costosi e valutarne l’impatto su ciascun paziente.

    Il farmaco potrebbe essere somministrato, e pagato, solo ai pazienti i cui organoidi si dimostrassero positivamente influenzati. Secondo Hans Clevers, scienziato del Hubrecht Institute, alla direzione dell’impresa, questo piano potrebbe condurre ad una trasformazione significativa nel mondo dei farmaci, soprattutto nel caso dei più costosi.

    L’Orkambi è studiato per pazienti affetti da una forma di fibrosi cistica provocata da una precisa mutazione genetica. Secondo la Vertex, gli studi eseguiti dimostrerebbero che chiunque sia portatore di questa precisa mutazione reagisce positivamente al farmaco, motivo per cui non è ancora a favore del progetto di utilizzare gli organoidi, in quanto i risultati ottenuti su ampi campioni di volontari “non dovrebbero essere messi in secondo piano” rispetto a risultati ottenuti su organoidi. “La scienza degli organoidi è ancora giovane,” cautela Mark Higgins, della Vertex, di Boston. Il progetto olandese nasce dal laboratorio di Clevers al University Medical Center di Utrecht, dove gli scienziati sono divenuti specialisti nella creazione di piccole copie di tessuto intestinale, completo di ghiandole e villi, con cellule ottenute dal retto dei pazienti.

    Il nuovo approccio prevede l’esposizione degli organoidi al farmaco per osservarne le reazioni. A tuttora però, nessuno sa con certezza quanto attendibili possano essere le previsioni degli organoidi rispetto alla risposta del paziente sul lungo termine.

    Una società nonprofit olandese chiamata HUB Foundation for Organoid Technology vende la tecnologia di Clevers e vanta la Vertex tra i propri clienti.
    La società sta conducendo due studi clinici, uno in Olanda ed uno in Israele, in cui crea organoidi per i pazienti con l’obbiettivo di comprendere il rapporto tra le reazioni degli organoidi e il grado di beneficio ottenuto dai pazienti.

    La fibrosi cistica provoca accumuli nei polmoni e conduce a morte prematura a causa di errori in un gene che gestisce le cellule produttrici di muco, lacrime e saliva. Le mutazioni possibili sono più di 2,000 per cui le società farmaceutiche stanno cercando di creare farmaci che contrastino le più comuni. La Vertex ha due farmaci di questo tipo. Il Kalydeco, efficace per un paziente su 25, mentre l’Orkambi gestisce la mutazione responsabile della malattia in metà dei pazienti.
    Entrambi i farmaci sono estremamente costosi (“A Tale of Two Drugs”).

    In Olanda, gli organoidi vengono già utilizzati per testare l’efficacia del Kalydeco in casi di pazienti affetti da mutazioni molto rare. Un adolescente di nome Fabian, portatore di una singolare mutazione,venne curato con il Kalydeco grazie al fatto che scienziati ne dimostrarono l’efficacia su di un organoide . La Vertex approva l’utilizzo degli organoidi per individuare pazienti su cui il Kalydeco possa essere efficace che sarebbero altrimenti esclusi dal trattamento. Nel caso dell’Orkambi, però, si tratta di utilizzarli per limitarne la somministrazione individuando casi in cui il farmaco potrebbe rivelarsi inefficace.

    A complicare la faccenda, secondo la Zorginstituut Nederland, un istituto che si occupa di rapporto tra prezzo ed efficacia dei prodotti, il farmaco varrebbe l’82 percento in meno del prezzo chiesto dalla Vertex. Questo a fronte del fatto che, secondo scienziati e organizzazioni di pazienti il farmaco non sarebbe efficace al cento per cento nemmeno gli individui affetti proprio dalla mutazione corretta.

    Somministrare il farmaco solo ai pazienti in cui l’efficacia fosse certificata renderebbe accessibile anche il prezzo elevato chiesto dalla Vertex, ma questa opzione richiede comunque, prima, il via libera del ministero al suo utilizzo.

    Immagine: Gli “organoidi” di laboratorio sono strutture microscopiche che possiedono caratteristiche di base e tipi cellulari che si trovano negli organi umani reali. Da sinistra a destra, organoidi costituiti da cellule cerebrali, renali e polmonari

    (LO)

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