La Homology Medicines ha raccolto 127 milioni di dollari — e qualche sopracciglio.
di Antonio Regalado
Il sistema di gene-editing CRISPR è l’argomento più in voga in biologia grazie alla capacità della tecnica di modificare lettere del DNA e potenzialmente curare malattie genetiche.
Una startup chiamata Homology Medicines, di Bedford, Massachusetts, si dice capace di fare altrettanto senza CRISPR ed ha raccolto127 milioni di dollari per trattare malattie genetiche grazie a virus che sarebbero in grado di riparare geni umani in maniera semplice e sicura, senza tagliare il DNA.
↳Svariati scienziati hanno però riferito al MIT Technology Review di non credere che le cose stiano proprio così. In questo momento, trovare come modificare i geni di una persona per eliminare ogni malattia è l’obiettivo più importante della medicina, ed uno tra i più lucrativi.
La U.S. Food and Drug Administration ha da poco approvato la “prima terapia genetica” degli U.S.A., un trattamento della Novartis contro la leucemia. I metodi di terapia genetica tradizionali possono solo aggiungere geni, spesso a caso, introdotti nelle cellule per mezzo di virus. Il gene editing, invece, fa riferimento a potenti nuove tecnologie capaci di cancellare o correggere lettere di DNA con precisione. Viene chiamato anche “terapia genetica 2.0.” Il sistema CRISPR si è rivelato finora il più versatile. Si avvalora dell’azione di una nucleasi, un enzima proteico capace di tagliare al doppia elica del DNA, scatenando riparazioni d’emergenza che possono essere controllati per cambiarle lettere del DNA.
La Homology si dice capace di evitare l’utilizzo di nucleasi, senza quindi spezzare il DNA. Sembrerebbe impossibile, ma David Russell, ricercatore della University of Washington, a Seattle, dimostrò il fenomeno per la prima volta nel 1998. Se un tratto di DNA veicolato da un virus è simile, “omologo”, ad un dato gene, può sostituirlo quando la cellula si divide, producendo una mutazione. Il problema sta nel fatto che simili riparazioni via virus non capitano che raramente, secondo un processo casuale poco compreso.
Ad un incontro annuale di esperti di terapia genetica e cellulare tenutosi in maggio, ricercatori del laboratorio del fondatore della Homology, Saswati Chatterjee delCity of Hope National Medical Center, di Duarte, in California, hanno dichiarato di aver trovato dei virus capaci di modificare il 50 percento delle cellule di una provetta con un gene che le fa brillare.
La società è nata dopo che Chatterjee ha trovato nel midollo osseo 17 nuovi virus chiamati AAV, comunemente usati in terapia genetica. Il valore dei virus sta nella loro capacità di infettare organi specifici, come il cervello o il fegato, ed indirizzare con precisione la terapia genetica verso determinate cellule invece che altre.
I virus della Chatterjee sarebbero però anche capaci di manipolazioni genetiche efficienti quanto quelle ottenute con il CRISPR, eppure dotate della semplicità di metodi di terapia genetica ben noti. I più interessati si sono rivelati propri gl investitori che hanno perso l’occasione del CRISPR, come la 5AM Ventures e ARCH Venture Partners.
La Homology sta ancora conducendo ricerche in laboratorio per confermare ed approfondire i propri risultati. Per quanto notevoli vengano definiti i risultati, mancano ancora una comprensione di come il procedimento funzioni. La Chatterjee è convinta del valore delle sue ricerche ed ha già cercato pubblicazione per i propri dati.
Altre startup stanno conducendo ricerche sul virus editing. Tra queste la Universal Cells sta cercando di creare forniture personalizzate dei cellule per trapianti, mentre la LogicBio, ha raccolto 50 milioni per trattare bambini affetti da malattie epatiche ereditarie con il virus editing.
La Homology Medicines mira ad utilizzare il proprio virus-editing per curare l’anemia falciforme, una condizione ematica di origine genetica dotto studio anche da società CRISPR come la Porteus.
(LO)
