I programmatori genetici saranno i nuovi milionari da startup

L’acquisizione della Cell Design Labs, società specializzata nel design genetico, segnala l’avvento di una nuova ondata di terapie di precisione.

di Antonio Regalado

Una società fondata due anni fa, specializzata nello sviluppo di “logiche” molecolari per trattamenti contro il cancro è stata acquisita dalla Gilead Sciences per 175 milioni di dollari in un’atmosfera di interesse per le cure che fanno uso di cellule immunitarie geneticamente riprogrammate.

La costosa acquisizione della Cell Design Labs, una startup che non a prodotto alcun farmaco, è sintomatica dell’elevato interesse per questo promettente approccio alla cura del cancro. Fondata da Wendell Lim, biologo della University of California, San Francisco, la Cell Design Labs crea “programmi” da installare nelle cellule T, le cellule killer del sistema immunitario, per dotarle di nuove capacità.

Lo scorso agosto, gli Stati Uniti hanno approvato due nuovi trattamenti che fanno uso di cellule T geneticamente riprogrammate per cercare e distruggere cellule cancerogene in caso di tumori del sangue.

Questi trattamenti, chiamati “CAR-T,”  sono tanto rivoluzionari quanto costosi.
Una singola dose costa circa 500,000 dollari, per quanto produca solitamente una cura definitiva.

La Gilead non ha esitato a pagare 12 miliardi di dollari per acquisire la Kite Pharma, società produttrice di uno di questi trattamenti.

Con l’acquisizione della società di Lim, la Gilead sta investendo nella prossima generazione di cellule progettate per curare anche forme di cancro non proprie al sangue, come tumori del cervello, dei polmoni o del fegato.

La formulazione di queste nuove cure richiederà una maggiore precisione nel distruggere le cellule tumorali evitando quelle sane, vitali per l’organismo. Secondo Lim: “Il futuro richiederà maggiore disciplina d’ingegneria. Queste cellule sono programmabili, servono il giusto sistema operativo ed il corretto linguaggio per conseguire un ulteriore livello di sofisticazione e prevedibilità.”

La Cell Design Labs, detentrice di numerosi brevetti chiave sulla programmazione delle cellule T, ha diversi nuovi progetti in corso, tra cui un sistema di controllo molecolare che potrebbe permettere di modulare le attività killer delle cellule a piacimento e cellule T programmate ad attivarsi solo se connesse a due obbiettivi cellulari contemporaneamente, caratteristica utile nel caso di tumori più difficili da identificare con sicurezza.

Lim divenne uno dei primi studiosi ad associare la biologia di sintesi alle cellule del sistema immunitario 6 anni fa, dopo un incontro con Carl June, medico della scuola di medicina presso la University of Pennsylvania, famoso per aver dimostrato la potenziale efficacia dei trattamenti con le cellule T contro la leucemia. “Capii allora che saper riprogrammare le cellule immunitarie sarebbe diventata un’abilità molto importante,” ricorda Lim.

La Gilead finirà per pagare un totale di 567 milioni di dollari, se tutto andrà bene, a dimostrazione di quanto sia divenuto vitale seguire l’evoluzione delle tecniche di riprogrammazione genetica. La capacità di riprogrammare con precisione le cellule T apre anche le porte ad un futuro in cui potranno essere utilizzate non solo per la lotta contro il cancro, ma anche come droni per la somministrazione di farmaci, cacciatrici di HIV, o come cura contro le malattie autoimmuni (vedi “10 Breakthrough Technologies 2016: Immune Engineering”). 

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