Sembra essere sicura la prima cura CRISPR statunitense contro il cancro

Tre pazienti affetti da carcinoma avanzato hanno ricevuto iniezioni di cellule immunitarie alterate con lo strumento di gene editing CRISPR, senza effetti collaterali gravi.

di Charlotte Jee

È il primo studio clinico statunitense sulla tecnica e il primo studio su di una cura CRISPR contro il cancro a pubblicare i suoi risultati.

Obiettivo dello studio era semplicemente discernere se la tecnica fosse sicura e fattibile, non trovare una cura. Da questo punto di vista, è stato un successo. I tre pazienti, tutti sulla sessantina, erano tutti affetti da tumori che non avevano dato risposta positiva ad altri trattamenti e che producevano la stessa proteina. L’anno scorso, era stato sottoposto ad un’iniezione delle proprie cellule T alterate con il CRISPR per renderle più efficienti nel riconoscere la proteina ed eliminare il cancro. Queste cellule si sono integrate con successo con il sistema immunitario di ogni paziente e sono state trovate ancora in circolazione nel sangue nove mesi dopo. I risultati dello studio sono stati pubblicati su Science.

I ricercatori erano preoccupati che l’introduzione delle cellule alterate potesse innescare una reazione immunitaria, in quanto la proteina utilizzata nel processo CRISPR origina da batteri. Non è successo. Una seconda preoccupazione era che il gene editing condotto con il CRISPR potesse creare i cosiddetti effetti off-target, ovvero provocare alterazioni involontarie nelle cellule, e renderle tumorali. Sono stati osservati alcuni effetti simili, ma senza conseguenze gravi.

Per quanto le condizioni dei pazienti si siano stabilizzate durante il trattamento e nel caso di uno di loro, le dimensioni del tumore si fossero ridotte, l’iniezione cellulare non ha funzionato a lungo termine. Uno dei pazienti è ormai deceduto, mentre gli altri due sono peggiorati e stanno ora venendo trattati in altro modo.

Poiché la tecnica utilizzata è ormai obsoleta, la sperimentazione non proseguirà (il gene editing ha fatto passi da gigante dal 2016, quando lo studio venne approvato), ma i risultati sono incoraggianti ed apriranno la strada a molti altri test su pazienti umani. Fyodor Urnov, dell’Università della California, Berkeley, non coinvolto nello studio, ha spiegato su Science che lo studio risponde a “domande che hanno francamente perseguitato gli esperti”.

Immagine: AP / MIT Technology Review

(lo)

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