La designazione Breakthrough Therapy riconosciuta da FDA per CMS I-neb® nella NCFB consente la potenziale accelerazione di sviluppo del trattamento
di Fonte OpenZone
Dagli Stati Uniti arriva un’altra buona notizia per i pazienti affetti da bronchiectasie non correlate alla fibrosi cistica (NCFB). Ed è un risultato che parte dall’Italia. Zambon, multinazionale farmaceutica orientata allo sviluppo di terapie innovative volte a migliorare la salute e la qualità della vita dei pazienti, ha ottenuto dalla Food and Drug Administration (FDA) la designazione di Breakthrough Therapy per la terapia che prevede l’uso del colistimetato sodico in polvere per nebulizzazione somministrato tramite l’inalatore I-neb® (CMS I-neb®).
La terapia riduce l’incidenza delle riacutizzazioni polmonari nelle persone adulte affette da NCFB e concomitante infezione cronica da Pseudomonas aeruginosa. La NCFB è una malattia respiratoria cronica progressiva e irreversibile per cui non sono al momento disponibili trattamenti inalatori approvati.
La designazione Breakthrough Therapy viene concessa da FDA per accelerare lo sviluppo e la revisione regolatoria di farmaci sperimentali per la cura di malattie gravi o mortali. Per ricevere questa designazione, una terapia sperimentale deve avere ottenuto risultati clinici preliminari da cui emerge che il farmaco consente un sostanziale miglioramento rispetto alle terapie esistenti in relazione a uno o più obiettivi clinici significativi.
La designazione ottenuta è supportata dai dati dello studio di fase 3 PROMIS – I che ha dimostrato come CMS I-neb® abbia ridotto significativamente, rispetto a placebo, il tasso annuale di esacerbazioni polmonari in pazienti adulti affetti da NCFB e infezione cronica da P. aeruginosa, endpoint primario dello studio. Inoltre, lo studio ha raggiunto importanti obiettivi secondari, tra cui la riduzione delle esacerbazioni gravi, il prolungamento del tempo alla prima esacerbazione e anche il miglioramento della qualità della vita (QoL) dei pazienti.
Il trattamento ha dimostrato di essere ben tollerato, con un profilo di sicurezza che è risultato simile a quello verificatosi con il placebo. I dati dello studio PROMIS – I sono stati presentati al Congresso internazionale della European Respiratory Society (ERS) nel mese di settembre 2021.
“Poiché ad oggi non esistono farmaci approvati per i pazienti con NCFB e infezione cronica da P. aeruginosa in nessun Paese del mondo, la designazione Breakthrough Therapy di FDA segna un importante passo avanti a sostegno della nostra ricerca per sviluppare e per fornire opzioni terapeutiche rivolte a persone con malattie respiratorie rare e gravi,” ha dichiarato il CEO di Zambon Roberto Tascione. “Siamo orgogliosi che FDA abbia riconosciuto l’importanza di CMS I-neb® e l’urgente necessità di sviluppare trattamenti innovativi per questi pazienti.”
La Breakthrough Therapy Designation, ovvero la “corsia preferenziale” per lo sviluppo di nuovi farmaci volti a trattare una malattia o condizione grave o potenzialmente mortale, rappresenta un importante passo verso lo sviluppo di quello che potrebbe essere il primo trattamento approvato al mondo per i pazienti affetti da bronchiectasia non correlata alla fibrosi cistica (NCFB) e con infezione cronica da P. aeruginosa.
“La designazione Breakthrough Therapy rafforza la nostra fiducia nella combinazione CMS I-neb®, che, se approvata, rappresenterebbe il primo trattamento inalatorio per pazienti adulti affetti da NCFB cronicamente infetti da P. aeruginosa. CMS I-neb® è un trattamento sperimentale per inalazione unico, studiato per somministrare concentrazioni del farmaco direttamente al sito interessato dalla malattia, mirando a ridurre al minino l’esposizione sistemica che può causare tossicità ed effetti indesiderati. Siamo entusiasti di lavorare a fianco di FDA nei prossimi mesi mentre portiamo avanti lo sviluppo di CMS I-neb® con la speranza di aiutare i pazienti le cui vite sono colpite da questa malattia”, ha commentato Paola Castellani, Chief Medical Officer e R&D Head di Zambon.
Nei pazienti con NCFB, l’infezione polmonare da Pseudomonas aeruginosa è associata a frequenti esacerbazioni polmonari e ricoveri ospedalieri, a un peggioramento della qualità della vita e a un aumento della mortalità.
(lo)
