Molecole di RNA messaggero da inalare per la cura di malattie polmonari.
di MIT Technology Review Italia
Advanced Materials riporta i risultati di una ricerca condotta da ricercatori del MIT che hanno creato una forma di mRNA in aerosol da somministrare direttamente ai polmoni.
L’mRNA è portatore delle istruzioni genetiche necessarie alla produzione di proteine terapeutiche. Numerose ricerche stanno studiando la possibilità di trasformare le cellule del paziente stesso in fabbriche di farmaci grazie a queste molecole. L’invenzione potrebbe rappresentare un importante punto di svolta per la cura di malattie come la fibrosi cistica.
Il primo problema affrontato dalla squadra di ricercatori del MIT è come somministrare queste molecole di mRNA precisamente dove servono e in sicurezza. I ricercatori hanno dimostrato di poter indurre cellule dei polmoni di topi a produrre una proteina target, in questo caso una proteina bioluminescente.
L’mRNA ha bisogno di una protezione dall’ambiente interno del corpo, in cui si dissolve facilmente. La forma in aerosol permette alle molecole di essere somministrate direttamente ai polmoni. La squadra di ricercatori ha cominciato, quindi, dal creare un materiale capace di stabilizzare le molecole di RNA durante il processo di somministrazione in aerosol, avvalendosi dell’esperienza di Daniel Anderson, tra gli autori dello studio e professore del dipartimento di ingegneria chimica del MIT, il cui laboratorio sta sperimentando un materiale capace di somministrare mRNA e RNAi a fegato ed altri organi.
Per ottenere il miglior risultato, i ricercatori hanno basato il proprio prodotto su di un polimero a carica positiva e biodegradabile chiamato hyperbranched poly (beta-amino esters). Il materiale creato dai ricercatori ha la forma di sfere del diametro approssimativo di 150 nanometri e veicola molecole di mRNA che codificano luciferase, una proteina bioluminiscente. Sospese in gocce, queste particelle sono state somministrate a topi usando un nebulizzatore.
Secondo i risultati documentati dai ricercatori, i polmoni dei topi hanno cominciato a produrre proteine bioluminescenti 24 ore dopo la somministrazione del prodotto. L’effetto è diminuito nel tempo con l’eliminaZIone dell’mRNA. Dosi regolari hnno permesso di mantenere stabili i livelli del prodotto all’interno dei polmoni, un dato utile per i casi di malattie polmonari croniche.
L’analisi dei polmoni trattati ha, inoltre, rivelato che il prodotto si era distribuito uniformemente nei 5 lobi dei polmoni, principalmente grazie alle cellule epiteliali polmonari, particolarmente influenti nel caso della fibrosi cistica e della malattia da membrane ialine polmonari. Le nanoparticelle possono anche essere liofilizzate in polvere e quindi, eventualmente, somministrate grazie ad un inalatore.
Asha Patel, già studentessa del MIT, ora professoressa dell’Imperial College London, proseguirà le ricerche nel laboratorio londinese.
La ricerca è stata parzialmente finanziata dalla TranslateBio, società specializzata nelle terapie basate sull’mRNA.
Immagine: Tim Lahan
(lo)
