Nuove forme dello strumento di editing genetico potrebbero consentire trattamenti per malattie comuni.
CHI
Verve Therapeutics, Beam Therapeutics, Prime Medicine, Broad Institute
QUANDO
Da 10 a 15 anni
L’anno scorso, una donna neozelandese è stata la prima a ricevere un trattamento di editing genico per ridurre in modo permanente il colesterolo. La donna soffriva di una malattia cardiaca e di un rischio ereditario di colesterolo alto. Ma gli scienziati che hanno ideato il trattamento sperimentale pensano che potrebbe aiutare praticamente chiunque.
La sperimentazione rappresenta un potenziale punto di svolta per CRISPR, lo strumento di editing utilizzato. Da quando è nata la tecnologia in grado di modificare i genomi, circa dieci anni fa, abbiamo visto CRISPR passare dai laboratori scientifici alle cliniche. Ma i primi trattamenti sperimentali si sono concentrati su malattie genetiche rare. Un trattamento per il colesterolo alto ha un potenziale più ampio.
Il trattamento per la riduzione del colesterolo sviluppato da Verve Therapeutics, si basa su una forma di editing genico chiamata base editing, o “CRISPR 2.0”. Si tratta di un approccio più mirato: invece di effettuare semplicemente tagli per spegnere geni specifici, gli scienziati possono ora scambiare una singola base di DNA con un’altra. In teoria, questo dovrebbe essere più sicuro perché è meno probabile che si tagli per errore un gene importante e si possono evitare potenziali errori che possono verificarsi quando il DNA si ripara dopo essere stato tagliato.
Una forma ancora più recente di CRISPR potrebbe portare le cose ancora più avanti. Il Prime Editing, o “CRISPR 3.0″, consente agli scienziati di inserire pezzi di DNA nel genoma. Se funziona nelle persone, potrebbe consentire agli scienziati di sostituire i geni che causano le malattie.
Insieme, queste nuove forme di CRISPR potrebbero ampliare la portata dell’editing genico per affrontare molte condizioni, non tutte genetiche. Un giorno, le persone potrebbero avere la possibilità di aggiungere al proprio codice genetico geni che si pensa proteggano dall’ipertensione o da alcune malattie.
Tutti i trattamenti CRISPR sono al momento sperimentali e non sappiamo se sono sicuri. Alcuni sostengono che nel frattempo dovremmo concentrarci sul trattamento delle malattie gravi. Ma se queste nuove forme di CRISPR funzionano, potrebbero aiutare molte altre persone.
Per saperne di più come il CRISPR potrebbe essere pronto a diventare mainstream.
