Successo del CRISPR contro le malattie del sangue

Due aziende biotech dichiarano vittoria sui dolorosi sintomi di due pazienti affetti da malattie del sangue.

di Antonio Regalado

È arrivata l’era del gene editing contro le malattie ereditarie, secondo le società produttrici delle cure. Uno dei due pazienti è affetto da anemia falciforme, mentre l’altro soffre anemia mediterranea. Per entrambi, il problema è la scarsa emoglobina, il vettore dell’ossigeno nel sangue.

Ciascun paziente è stato sottoposto a un trattamento intensivo che ha visto i medici raccogliere cellule dal loro midollo osseo per attivare in esse, grazie al CRISPR, una seconda copia del gene dell’emoglobina normalmente inattiva negli adulti. Le cellule sono state quindi reintrodotte nel corpo dei pazienti.

La CRISPR Therapeutics e la Vertex Pharmaceuticals, aziende leader nel campo, hanno annunciato di aver osservato segni di successo. Il paziente affetto da anemia mediterranea, residente in Europa, ad esempio, era solito ricevere circa 16 trasfusioni di sangue l’anno. A trattamento eseguito, non ne ha più avuto bisogno e secondo quanto riportato da NPR, la paziente affetta da anemia falciforme non è più soggetta al dolore cronico tipico della malattia.

“Questi dati preliminari dimostrano per la prima volta l’efficacia dell’editing genetico su di un paziente affetto da anemia falciforme. Si tratta di un momenot di grande importanza”, ha dichiarato Haydar Frangoul, del Sarah Cannon Research Institute, nell’articolo dell’NPR.

L’apparente nuovo successo del CRISPR va ad arricchire la raccolta di risultati positivi delle terapie genetiche, che prevedono di curare le malattie riparando o sostituendo i geni alla loro origine. Entrambi i pazienti hanno manifestato alcuni effetti collaterali gravi dovuti alla necessità di annullare con la chemioterapia i loro sistemi immunitari per poter reimpiantare le cellule modificate nel loro midollo osseo.

Gli attuali trattamenti per queste malattie durano tutta la vita, con costi non indifferenti che comprendono anche ricoveri ospedalieri. Nel caso in cui gli enti regolatori dovessero approvare le cure CRISPR, le aziende produttrici proveranno indubbiamente ad addebitarne il costo milionario alle assicurazioni. Per ora, le aziende biotech non vogliono parlare di costi. Questa la dichiarazione rilasciata da Samarth Kulkarni, CEO della CRISPR Therapeutics, su Forbes: “è troppo presto per prendere decisioni di alcun genere sui prezzi”.

(lo)

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