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Ricercatori della UC San Francisco sono riusciti a trasformare cellule staminali umane in cellule beta funzionanti, almeno nei topi. La scoperta potrebbe portare ad una cura per il diabete di tipo 1.

di MIT Technology Review Italia

Nature Cell Biology pubblica i risultati di uno studio condotto da ricercatori della UC San Francisco. Per la prima volta, i ricercatori sono riusciti a trasformare cellule staminali umane in cellule beta mature, capaci di produrre insulina. Queste cellule potrebbero un giorno essere utilizzate per sostituire quelle originali perdute nei pazienti affetti da diabete di tipo 1.

Autore senior dello studio è Matthias Hebrok, PhD e direttore del Diabetes Center presso la UCSF. Secondo Hebrok, le nuove cellule prodotte in laboratorio sarebbero in tutto e per tutto simili alle cellule pancreatiche beta distrutte nel corpo dei pazienti affetti da diabete T1, un disturbo autoimmune che colpisce solitamente durante l’infanzia. L’insulina regola i livelli del glucosio nel sangue. Senza insulina, gli zuccheri presenti nel sangue possono arrivare a danneggiare gli organi con conseguenze mortali. La condizione viene contrastata da una regolare assunzione di insulina, ma gli individui diabetici son più suscettibili di altri a conseguenze su reni e cuore. La possibilità di ricevere un trapianto di pancreas è rara e non senza rischi.

Le nuove cellule, create in laboratorio da cellule staminali, potrebbero essere trapiantate senza lunghe attese. Sotto la guida di Gopika Nair, i ricercatori sono riusciti a identificare come portare pienamente a maturazione le cellule beta ottenute dalle cellule staminali. Per anni, infatti, le loro cellule beta rimanevano incapaci di reagire ai livelli di glucosio presenti nel sangue e produrre insulina correttamente. Il tassello mancante è stato scovato nel processo fisico grazie al quale le cellule beta di separano dal resto del pancreas per formare le cosiddette Isole di Langerhans.

Come ricorda Nair,in biologia la forma è connessa alla funzione. I ricercatori hanno dunque replicato artificialmente in laboratorio la separazione di cellule staminali pancreatiche parzialmente differenziate, per poi indurle a raggrupparsi in grappoli simili alle isole. La maturazione delle cellule beta ha visto immediati progressi. Non solo, anche altre cellule alfa e delta, dal ruolo meno chiaro, sembrano essersi sviluppate come mai prima in un contesto artificiale. Trasferite in topi, le cellule delle isole generate da cellule staminali umane hanno formato agglomerati e cominciato a produrre gli zuccheri necessari a regolare gli ormoni normalmente prodotti dalle isole pancreatiche. In topi sani, sono divenute funzionali in pochi giorni.

Con la collaborazione di bioingegneri, genetisti e altri colleghi della UCSF, la squadra di Hebrok sta già pensando a come utilizzare il CRISPR per modificare geneticamente le cellule cerate e renderle facilmente trapiantatili nei pazienti senza dover utilizzare farmaci immunosoppressori o per trovare un modo di rendere nuovamente funzionali le isole di pazienti affetti da diabete di tipo 1 proteggendo ed ampliando il numero delle cellule beta rimaste. Terapie simili potrebbero arrivare a curare il diabete invece di trattarne i soli sintomi.

(lo)