Sorpasso immunitario sul diabete
Alcuni pazienti affetti da diabete che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali, continuano a non avere bisogno di iniezioni di insulina anche dopo anni
di Courtney Humphries 04-05-09
Secondo uno studio pubblicato questa settimana sul Journal of the American Medical Association, pazienti sottoposti ad una procedura volta a fare tabula rasa del loro sistema immunitario, per poi ricostituirlo con le loro stesse cellule staminali, si sono liberati della necessità di ricevere iniezioni di insulina fino a tre o quattro anni dopo l'intervento. La ricerca fornisce prove ulteriori al fatto che un trapianto di cellule staminali possa rovesciare, in alcuni pazienti, il diabete di tipo 1. Nonostante un trapianto di cellule staminali sia una procedura drastica, accompagnata dal rischio di effetti collaterali seri, è il trattamento più efficace per combattere questa malattia negli umani, eliminando la necessità di un uso costante di farmaci. Il resoconto aggiorna una ricerca pubblicata nel 2007, secondo cui, su 15 pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali del sangue, la maggioranza aveva potuto fare a meno delle iniezioni di insulina per più di 18 mesi. Richard Burt, coautore dello studio e specialista in malattie del sistema immunitario alla Northwestern University, dice che "le critiche portate allo studio precedente si basavano sul sospetto che si trattasse semplicemente di una seconda luna di miele"; fa riferimento al fenomeno per cui pazienti a cui il diabete di tipo 1 sia appena stato diagnosticato, registrano un temporaneo miglioramento in risposta agli accorgimenti che cominciano a mettere in pratica per la propria salute. Il recente studio ha esteso la ricerca ad altri 5 pazienti e ottenuto la conferma che la maggioranza dei pazienti sviluppa la possibilità di fare a meno dell'insulina per un periodo anche più lungo. Inoltre, dimostra che i pazienti sviluppano un aumento dei valori di secrezione di un indicatore biologico dell'insulina - a riprova del fatto che stanno effettivamente producendo insulina in proprio. Il diabete di tipo 1 è una malattia cronica per cui il sistema immunitario aggredisce le cellule beta responsabili della secrezione dell'insulina nel pancreas; eventualmente, il corpo arriva a non produrre abbastanza insulina per controllare il livello degli zuccheri nel sangue. Poiché questa forma di diabete è una malattia autoimmune, gli scienziati studiano come fermare le azioni distruttive del sistema immunitario. Un'idea è quella di 'resettare' il sistema immunitario del paziente, annullandolo con dei farmaci, per poi ricostruirlo con le cellule staminali del paziente stesso. Le cellule staminali del sangue, o ematopoietiche, risiedono nel midollo spinale ed hanno il compito di rinnovare la popolazione di cellule del sangue e del sistema immunitario. Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è spesso utilizzato nel trattamento di pazienti affetti da forme di cancro quali leucemia ed altre affezioni del sangue, ma è stata di recente presa in considerazione anche per diverse malattie autoimmuni, compresi diabete e lupus. In questo studio, portato avanti alla University of Sao Paulo, in Brasile, i pazienti sono stati inizialmente sottoposti ad un trattamento farmacologico che potenziasse la loro produzione di cellule staminali per permetterne la raccolta direttamente dal sangue piuttosto che dal midollo spinale. Di seguito, i pazienti sono stati ricoverati e sottoposti a trattamento chemioterapico, allo scopo di debilitare seriamente il loro sistema immunitario; nel contempo, sono stati sottoposti anche a trattamento farmacologico per la prevenzione di eventuali infezioni. Le cellule staminali sono state purificate del sangue ed iniettate nuovamente nel paziente, perché potessero raggiungere il midollo osseo e di lì ricostruire il sistema immunitario. Venti dei 23 pazienti sono stati in grado di interrompere l'assunzione di insulina per un periodo medio di 31 mesi; 12 sono riusciti a conservare queste condizioni favorevoli, mentre 8 hanno avuto una ricaduta e ripreso ad assumere dosi lievi di insulina. I ricercatori hanno anche monitorato i livelli di peptide C, un prodotto collaterale alla generazione di insulina, utilizzato come indicatore di quanta insulina venga prodotta dal pancreas. Burt spiega che persino nel periodo di 'luna di miele' si registra comunque un calo dei valori di peptide C nei soggetti diabetici, al contrario di quanto riscontrato nei pazienti sottoposti a questo studio per cui " I valori di peptide C sono aumentati ininterrottamente raggiungendo il loro picco al secondo, terzo anno". Un trapianto di cellule staminali è efficace solo in quei pazienti a cui il diabete sia stato diagnosticato di recente e che abbiano quindi ancora qualche cellula beta da preservare. Alcuni pazienti sono riusciti a rendersi indipendenti dall'insulina anche con un trattamento di tipo sperimentale per cui si trapiantano cellule secernenti insulina ottenute da un donatore. Tuttavia, questi pazienti hanno necessità di assumere farmaci immunosoppressori che impediscano al loro sistema immunitario di rigettare le cellule del donatore. " Questo è il primo trattamento che consenta ai pazienti, dopo la prima applicazione, di fare a meno sia dell'insulina che di altri farmaci," afferma Burt. Gordon Weir, a capo dei trapianti sugli isolotti pancreatici presso il Joslin Diabetes Center di Boston, afferma che i risultati sono ragguardevoli e che il trattamento sta "chiaramente avendo un impatto sullo sviluppo naturale del diabete di tipo 1," ma che è ancora troppo presto per segnalare questa procedura come cura permanente. Aggiunge inoltre che l'entusiasmo naturale per i risultati ottenuti dovrebbe essere temperato da considerazioni sui potenziali rischi del trattamento stesso, e sulla necessità di chiarire esattamente come il trapianto di cellule staminali stia agendo. A seguito di questo studio, due pazienti hanno contratto la polmonite; altri tre hanno sofferto di disturbi ormonali, e nove hanno sviluppato una ridotta produzione di sperma. Weir sottolinea che il trattamento prevede l'utilizzo di molti farmaci - compresi degli agenti chemioterapici molto potenti - che potrebbero aver avuto essi stessi un'influenza sul diabete. "A tutti gli effetti, non abbiamo la certezza che le cellule staminali siano responsabili dei risultati ottenuti," afferma. Weir spera che questi esperimenti stimolino ulteriori studi sul ruolo delle cellule staminali e su come rendere la procedura più sicura. Burt ed i suoi colleghi stanno ora aspettando l'approvazione della FDA per procedere con uno studio randomizzato che potrebbe fornire dati più rigorosi sui benefici di questo trattamento per il diabete.