Cellule staminali modificate

Malattie umane replicate in provetta

di Emily Singer

La piccola fiala di plastica in mano a James Thomson contiene più di un miliardo e mezzo di cellule cardiache fatte crescere con grande cura da Cellular Dynamics, una startup con sede a Madison, in Wisconsin. Sono state ottenute da un nuovo tipo di cellula staminale che, secondo Thomson, uno dei fondatori dell’azienda, potrebbe migliorare le nostre conoscenze attuali delle malattie umane e trasformare le modalità di sviluppo e sperimentazione dei farmaci.

Thomson, direttore di biologia rigenerativa al Morgridge Institute dell’Università del Wisconsin, ha per la prima volta isolato le cellule staminali embrionali umane nel 1998. L’isolamento di queste cellule, che sono in grado di maturare in qualsiasi altro tipo di cellula, ha stabilito un precedente importante in campo biologico, anche se controverso perché il processo distrugge un embrione umano. Un decennio dopo, Thomson e Junying Yu, che allora stava conseguendo la specializzazione all’Università del Wisconsin, aggiunsero un’altra pietra miliare: un sistema per la produzione di cellule staminali da cellule adulte con l’aggiunta di soli quattro geni che sono in genere attivi unicamente negli embrioni (il ricercatore giapponese Shinya Yamanaka ha pubblicato contemporaneamente una tecnica simile). Comunemente definite cellule staminali pluripotenti indotte (cellule iPS), possiedono due delle caratteristiche fondamentali delle cellule staminali embrionali: possono riprodursi più volte e sono in grado di evolvere in qualsiasi varietà cellulare dell’organismo umano. Poiché non vengono utilizzati embrioni umani per crearle, le cellule iPS risolvono due problemi che hanno sempre travagliato i ricercatori: le proteste politiche e la carenza di materiale.

L’entusiasmo verso le cellule iPS, e le cellule staminali in generale, è dovuto soprattutto al fatto che possono rimpiazzare tessuti malati o danneggiati. Ma Thomson ritiene che il loro contributo più importante sarà quello di fornire un punto di osservazione senza precedenti sullo sviluppo umano e sulle malattie. Gli scienziati possono creare cellule staminali dalle cellule adulte di persone con malattie diverse, per esempio il diabete, e indurle a differenziarsi nelle varietà cellulari danneggiate dalla malattia. In questo modo i ricercatori seguono la malattia nel suo percorso evolutivo e individuano i processi molecolari che non hanno funzionato.

Nel breve termine, le cellule iPS potrebbero modificare profondamente i test di tossicità per i farmaci. Le cellule sono «la prima fonte illimitata di qualsiasi tipo di tessuto umano», spiega Thomson, che ha fondato Cellular Dynamics per l’utilizzo concreto delle cellule staminali. L’azienda vende cellule muscolari cardiache ottenute da cellule iPS a colossi farmaceutici come Roche, che le impiegano per analizzare gli effetti collaterali pericolosi dei farmaci sperimentali. Thomson spera che queste cellule permettano di scoprire problemi nella fase iniziale del processo di sviluppo del farmaco, facendo risparmiare miliardi di dollari in ricerca e test. Per esempio, considerando che le cellule cardiache ottenute dalle iPS manifestano il loro comportamento su una capsula di Petri, gli scienziati dovrebbero vedere immediatamente quale farmaco altera il battito cardiaco. Gli scienziati possono anche utilizzare le cellule per studiare il funzionamento del cuore a livello molecolare. L’azienda, inoltre, sta sviluppando altre varietà cellulari, tra cui cellule epatiche e cerebrali. Quelle epatiche sono di particolare interesse per i ricercatori farmaceutici, in quanto la tossicità del farmaco si manifesta spesso nel fegato. «La disponibilità di un modello di previsione della tossicità prima di condurre una sperimentazione sul paziente è un progresso di valore assoluto», afferma Chris Parker, vicepresidente e direttore commerciale di Cellular Dynamics.

Ottenendo cellule iPS da persone di diverse etnie e condizioni genetiche, e da chi ha reagito scarsamente ad alcuni farmaci, gli scienziati sono in grado di avere un quadro più chiaro di come i medicinali agiranno su persone differenti. Thomson e altri hanno già ottenuto cellule iPS da persone affette da malattie di diverse origini, tra cui SLA, sindrome di Down e atrofia muscolare spinale. Anche se non è affatto chiaro fino a che punto queste cellule rispecchino le specifiche malattie, la prima fase della ricerca appare promettente. Se avrà successo, i ricercatori hanno intenzione di utilizzare le cellule iPS per studiare altre malattie e produrre farmaci in grado di curarle. «Sarebbe la volta giusta per modificare profondamente il sistema di sviluppo dei farmaci», sostiene Kyle Kolaia, direttore della ricerca tossicologica e dei rischi per la sicurezza alla Roche, che ha collaborato con Cellular Dynamics.

L’ultimo decennio non è stato facile per Thomson. Il suo lavoro sulle cellule staminali embrionali ha rappresentato una svolta, ma ha anche suscitato accese discussioni e l’attenzione dei media, spingendolo all’isolamento. Con il successo delle cellule iPS e di Cellular Dynamics, Thomson ha cominciato a rivedere le luci della ribalta. «Credo che l’eredità delle cellule staminali embrionali sarà quella di avere dato vita alle cellule iPS», egli conclude. «Queste cellule saranno utilizzate con modalità creative che al momento non riusciamo neanche a immaginare».

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