• Brian Madeux riceve un’infusione di terapia genetica programmata a correggere un errore nel suo DNA. Immagine su cortesia del UCSF Benioff Children’s Hospital, Oakland.
Una nuova terapia genetica porterebbe beneficio soprattutto ai bambini, ecco perché non la riceveranno
I bambini sono spesso interdetti ai test clinici iniziali, anche quando un trattamento potrebbe salvare la loro vita.
di Emily Mullin 20-11-17
Brian Madeux, 44 anni, originario dell’Arizona, sta partecipando al test clinico per un approccio di gene-editing alla cura della sindrome di Hunter, un disordine del metabolismo che conduce alla lenta distruzione delle cellule del corpo.