La tecnologia di gene editing fa il suo ingresso inaugurale nei trial per l’industria farmaceutica occidentale.
di Antonio Regalado
Una società biotech svizzera sta utilizzando la tecnologia per curare un paziente affetto da beta talassemia.
Il trattamento: CRISPR Therapeutics, società biotech di Zug, in Svizzera, sostiene di aver utilizzato la CRISPR per cercare di curare un singolo paziente affetto da beta talassemia, una pericolosa malattia sanguigna che riduce le persone alla dipendenza dalle trasfusioni. Il test è stato sponsorizzato dalla Vertex Pharmaceuticals di Boston.
Il problema: Le persone affette da beta talassemia ereditano copie difettose del gene che produce l’emoglobina, la molecola impiegata dai globuli rossi per trasportare ossigeno. Ciononostante, ciascuno di noi possiede una seconda copia di questo gene – denominata emoglobina fetale – che si disattiva alla nascita. Nel test clinico, gli scienziati hanno utilizzato l’editing via CRISPR per cercare di riattivare il gene fetale.
Fuori dal corpo: Il trattamento comporta la raccolta di cellule staminali dal midollo osseo del paziente e la successiva alterazione del loro DNA in laboratorio con tecnica CRISPR. Successivamente, le cellule vengono reimmesse nel flusso sanguigno. In teoria, il trattamento unico potrebbe curare la malattia, anche se è ancora presto per conoscere il risultato. Prima di trattare altre persone, CRISPR Therapeutics dovrà attendere i risultati del test condotto su questo primo paziente. La società intende trattare anche pazienti affetti da anemia falciforme con la stessa strategia.
Un precedente commerciale? CRISPR Therapeutics e Vertex sostengono di essere le prime società a trattare pazienti con questa tecnologia. Eppure, la CRISPR è già stata impiegata in Cina per condurre studi su pazienti affetti da cancro con il supporto delle società biotech locali.
(MO)
