La CRISPR potrebbe curare la distrofia muscolare
Quattro ragazzi sono stati sottoposti a un trattamento di alterazione dei geni volto a curare la distrofia muscolare. I primi risultati del trattamento sarebbero promettenti.
di Antonio Regalado 20-06-18
La notizia: Secondo Sarepta, una società biotech con sede a Cambridge (MA), un trattamento di terapia genetica starebbe portando a un incremento nei livelli di distrofina nei corpi di quattro giovani pazienti. La carenza di distrofina è il primo effetto della distrofia muscolare.