• Occhio affetto da LHON
Divenire cieco a 17 anni: la posta in gioco per chi partecipa alle ricerche di terapia genetica
Per pazienti affetti da malattie ereditarie, la possibilità di testare un trattamento sperimentale può rappresentare l’ultima speranza.
di Emily Mullin 10-10-16
Le terapie genetiche si prefiggono di interferire con il corso di malattie ereditarie andando a sostituire geni mutati, o causa di disturbi, con nuovi geni. Dopo anni di difficoltà, tra cui anche il decesso di un paziente durante un test clinico del 1999, la terapia genetica sta tornando alla ribalta con cure contro emofilia, disturbi autoimmuni e malattie degenerative della vista.