Terapia genica più sicura
Intervista con James Wilson
di Emily Singer 01-09-06
NEL 1999 la terapia genica - un tempo ritenuta una delle maggiori promesse della biomedicina - subì una battuta d'arresto drammatica e assai pubblicizzata dai media. Jesse Gelsinger, un diciottenne coinvolto nella sperimentazione di un nuovo trattamento per la cura di una malattia rara del sistema immunitario, subì una reazione al virus utilizzato per inoculargli il gene che gli risultò fatale. Per riprendersi da quella tragedia, il settore di ricerca incriminato ci ha messo moltissimo. Ma ora le sperimentazioni sulla terapia genica, principalmente per la cura del cancro e di patologie legate a singoli geni, sono nuovamente in corso in tutto il mondo. La terapia genica ha un potenziale enorme, se la comunità scientifica riesce a elaborare tecnologie di trasmissione sicure. In questo tipo di trattamento, una copia del gene viene inoculata in un tessuto specifico per correggerne un'anomalia (un esempio: inserimento nei polmoni per curare la fibrosi cistica). Generalmente, il gene viene trasmesso attraverso dei virus, organismi in grado di trasferire geni alle cellule umane. Il rischio è che il virus inneschi una reazione immunitaria nel paziente, come appunto è accaduto nel caso di Gelsinger. James Wilson, scienziato della University of Pennsylvania responsabile della sperimentazione in cui Gelsinger ha perso la vita, ha passato gli ultimi sette anni a cercare tecniche di somministrazione delle terapie geniche più sicure ed efficaci. Traendo vantaggio dalla naturale varietà dei virus, punta oggi all'individuazione dei candidati ideali che abbiano sviluppato le caratteristiche più adatte alla terapia. «Technology Review» lo ha intervistato.