Fuori il cattivo, dentro il buono
La terapia elimina il gene malato e ne aggiunge uno sano
di 22-08-05
Contesto: L'obiettivo tipico della terapia genica è fornire le istruzioni mancanti per la creazione di una proteina. Un nuovo tipo di terapia genica invece non ha bisogno di istruzioni problematiche. La sostituzione della proteina mancante ha avuto conseguenze positive e negative allo stesso tempo: ha permesso di curare bambini con immunodeficienza grave combinata, una rara malattia genetica, ma ha anche portato a casi fatali di leucemia e tossicità. Il nuovo approccio ha attenuato i sintomi in topi afflitti da una malattia simile alla corea di Huntington, ma non è ancora pronto per la sperimentazione sull'uomo. Se si dimostrerà sicuro, l'ipotesi più realistica potrebbe consistere nella combinazione dei due approcci, che consentirà di eliminare una proteina problematica e di sostituirla con una terapeutica. Il gruppo di Patrick Aebischer dell'Ecole Polytechnique Fédérale, a Losanna, in Svizzera, ha effettuato un intervento simile su un topo affetto dalla versione del morbo di Gehrig che colpisce i roditori.