Scompare il cancro in due neonati trattati con cellule immunitarie universali

Due bambini sono stati curati per la prima volta con cellule T geneticamente modificate da un’altra persona.

di Antonio Regalado

Medici londinesi dichiarano di aver curato due bambini affetti da leucemia nel primo caso mondiale di trattamento del cancro con cellule immunitarie geneticamente modificate ottenute da un donatore.

Gli esperimenti, condotti al Great Ormond Street Hospital di Londra, suggeriscono la possibilità di terapie cellulari da banco realizzate con forniture di cellule universali a basso costo che possano essere iniettate nelle vene del paziente ad ogni momento.

L’approccio potrebbe creare problemi per società come la Juno Therapeutics e la Novartis, che hanno investito decine di milioni di dollari in trattamenti pionieristici che prevedono l’utilizzo delle cellule del paziente stesso, estratte, modificate e reinserite. Entrambi i metodi si avvalgono di cellule T modificate affinché aggrediscano le cellule del cancro.

I neonati inglesi, uno di 11 ed uno di 16 mesi, erano entrambi affetti da leucemia e reduci da precedenti trattamenti falliti, come descritto in Science Translational Medicine. Waseem Qasim, medico ed esperto in terapia genetica alla guida degli esperimenti, conferma che i due bambini permangono in stato di remissione.

Nonostante questi due casi abbiano fatto scalpore in Gran Bretagna, secondo alcuni ricercatori, il fatto che i bambini siano stati anche curati con la chemioterapia, non permetterebbe di attribuire con certezza la loro guarigione alla nuova tecnica.

Secondo Stephan Grupp, direttore del reparto di immunoterapia oncologica al Children’s Hospital di Philadelphia e collaboratore della Novartis. “C’è l’idea che possa funzionare, ma non è provato.” I diritti per il trattamento londinese sono stati venduti alla Cellectis, mentre la Servier e la Pfizer si stanno occupando di sviluppare ulteriormente la cura.

I trattamenti che fanno uso di cellule T geneticamente modificate, anche chiamati CAR-T, sono nuovi e non ancora in commercio, ma già noti per i loro stupefacenti risultati. Negli studi finora condotti da Novartis e Juno, circa la metà dei pazienti è guarita del tutto con versioni modificate delle proprie cellule T. La commercializzazione di terapie così personalizzate comporta notevoli difficoltà logistiche.

La promessa dell’immunoterapia ha attratto notevoli investimenti, ma non pochi dei nuovi interessati si stanno piuttosto rivolgendo agli approcci più generici, come studiati dai giganti biotech RegeneronKite TherapeuticsFate Therapeutics e Cell Medica.

Secondo Julianne Smith, vice presidente dello sviluppo di CAR-T per la Cellectis, specializzata nella fornitura di cellule universali, l’approccio generico farebbe uso di sangue di donatori per creare centinaia di dosi da surgelare e somministrare ai pazienti immediatamente, il tutto al costo di 4,000 dollari a dose contro i 50,000 medi delle cure personalizzate. Robert Nelsen, fondatore della Juno Therapeutics, si dichiara non preoccupato dalle società che stanno sviluppando alternative universali a quelle personalizzate. “Potranno fare in futuro ciò che noi stiamo facendo sin d’ora,” spiegava in un’intervista dell’anno scorso. “Vi assicuro inoltre che, anche a parità di efficacia preferirete le vostre cellule alla roba d’altri.”

Il trattamento londinese spicca per aver fatto uso delle cellule più modificate mai somministrate ad un paziente, con ben quattro cambiamenti genetici, due dei quali realizzati facendo uso di un metodo chiamato TALENs. Un cambiamento mirava a rendere le cellule dei donatori incapaci di attaccare il corpo di un’altra persona, mentre un secondo le indirizzava contro le cellule del cancro. Negli Stati Uniti ed in Cina sta iniziando la corsa per applicare il gene editing al miglioramento dei trattamenti contro il cancro ed altre malattie.

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