Mentre furoreggia il dibattito in Cina sulle bambine geneticamente modificate, alcuni scienziati statunitensi sperano di poter modificare al meglio i bambini del futuro.
di Antonio Regalado
Nel furore scatenato dalla notizia degli esperimenti condotti in Cina che avrebbero portato alla nascita di due gemelline dai geni modificati per proteggerle contro il virus dell’HIV, è degno di nota il fatto che esperimenti volti a modificare la prossima generazione di esseri umani sono in corsa anche negli Stati Uniti, allo Stem Cell Institute, della Harvard University. Werner Neuhausser, specializzato nella fertilizzazione in vitro, intende utilizzare lo strumento di gene-editing CRISPR per manipolare il DNA di cellule spermatiche allo scopo di verificare se sia possibile creare in vitro bambini resistenti all’Alzheimer.
L’esperimento non prevede l’utilizzo di ovuli e quindi di bambini compiuti.
Ciononostante, lo studio è simile a quello condotto in Cina e soggetto agli stessi dubbi: quanto ci interesse creare bambini geneticamente ad essere potenzialmente meno suscettibili a determinate malattie?
La notizia della creazione di bambine CRISPR ha provocato critiche feroci da parte di enti medici ed esperti. L’evidenza
sembra indicare che gli esperimenti, ora interrotti, sarebbero stati condotti in maniera disonesta e in violazione dei precetti etici, con grande rischio per le bambine stesse. Il viceministro cinese per la scienza e la tecnologia, Xu Nanping, ha dichiarato che l’esperimento “ha superato i limiti della moralità e dell’etica, è scioccante ed inaccettabile.”
Nel fragore delle critiche, rischiano di andare perduti i commenti degli esperti volti mettere in evidenza il fatto che la tecnologia capace di modificare il patrimonio genetico è reale, si sta evolvendo velocemente e capace di essere messa in sicurezza. Il messaggio è stato lanciato al summit sul gene-editing di Hong Kong del 28 novembre. Poco prima della comparsa sul palco di He, lo scienziato responsabile degli esperimenti cinesi, George Daley, della Harvard Medical School, ha stupito gli astanti non condannando il collega cinese, ma definendo le sue azioni un errore nella giusta direzione.
“Il fatto che il primo germ-line editing umano sia stato un errore, non significa che non sia tempo di definire quali possano essere le effettive applicazioni cliniche di questa tecnologia,” ha dichiarato Daley.
Per germ-line editing si intende la manipolazione genetica di sperma, ovuli o embrioni, tutto ciò che, una volta alterato, tramanderà le modifiche alle generazioni successive. Nonostante altre voci abbiano condannato l’esperimento cinese, Daley ed altri colleghi presenti al summit hanno dichiarato che i tentativi di modificare il genoma umano in vitro dovrebbero proseguire.
Secondo Daley, il germ-line editing potrebbe, e forse dovrebbe, essere utilizzato per modellare la salute delle prossime generazioni, rimuovendo le mutazioni responsabili dei tumori infantili o della fibrosi cistica, per esempio. Altre modifiche potrebbero dotare i bambini di protezioni contro malattie comuni. La lista di Daley comprende la mutazione del gene CCR5 testata da He stesso.
L’esperimento programmato da Neuhausser e Denis Vaughan ad Harvard per le prossime settimane, prevede una manipolazione del gene ApoE, collegato all’Alzheimer. Per alterare il DNA nelle cellule spermatiche, la squadra sta applicando una nuova versione del CRISPR chiamata base editing, sviluppata da David Liu, sempre di Harvard. Invece di spezzare la doppia elica, il base editing dà la possibilità di modificare una singola lettera del DNA. Questa modifica molecolare, dalla G alla A, è sufficiente a trasformare la versione più rischiosa del gene ApoE in una meno rischiosa.
L’esperimento cinese è stato condotto in segreto e infrangendo i divieti governativi contro questo genere di studi. “Un simile balzo in avanti, condotto senza le dovute approvazioni, renderà la vita più difficile a chi sta seguendo le regole,” spiega Neuhausser. “Questo è il vero problema. Non ho nulla a che ridire sullo studio di per sé, ma per ora siamo tutti d’accordo che questo genere di ricerche dovrebbe essere tenuto lontano dai pazienti.”
Il dibattito ha già richiamato l’attenzione degli enti regolatori. Scott Gottlieb, a capo della US Food and Drug Administration, ha scritto su twitter: “Certi utilizzi della scienza dovrebbero essere considerati intollerabili, e portare all’ostracizzazione degli scienziati. L’utilizzo del CRISPR per manipolare il genoma umano dovrebbe ricadere in questa categoria.” In un’intervista con BioCentury, Gottlieb ha aggiunto che le restrizioni dovrebbero valere se le cellule sono destinate alla riproduzione.
Lo sperma, a differenza del più minuscolo degli embrioni, non ha diritti legali negli USA e Gottlieb non ha, per ora, il potere di ostracizzare scienziati come Neuhausser, ma può mettere loro paura, render loro la vita più difficile, e spingerli a trasferire le proprie ricerche all’estero. Le restrizioni già attive non sono poche. Sono proibiti, per esempio, i finanziamenti pubblici a questo genere di ricerca e nel Massachusetts, è illegale generare un embrione a solo scopo di studio. Ciò significa che se mai si arriverà al punto di testare lo sperma geneticamente modificato creando un embrione, la ricerca dovrà essere trasferita altrove. In Cina, per esempio.
Per ora, non ci sono prove del fatto che determinati geni siano la causa delle malattie a cui sono stati connessi, come nel caso del gene ApoE con dell’Alzheimer, ma la possibilità di ridurre drasticamente il rischio che i bambini possano ammalarsi una volta adulti non sembra cosa da poco.
Con la collaborazione della Boston IVF, Neuhausser sta conducendo un’indagine di mercato su cosa ne pensino centinaia di medici e pazienti. “Se si tratta di trattare o prevenire malattie, il parere è quasi unanime, sono tutti a favore,” spiega. Pochi approvano la possibile applicazione nella selezione di dettagli come il colore degli occhi, l’altezza o l’intelligenza.
Neuhausser ammette che “Come accade per ogni tecnologia, anche questa incorrerà in utilizzi scorretti, ma è importante riconoscerne il grande potenziale non meno dei grandi rischi. Il problema è che quando la gente si spaventa, le possibilità vengono perdute. Questo è il rischio a cui He ci espone.”
Per coloro che preferirebbero vedere porre fine ad ogni ricerca in questo campo, gli scienziati di Harvard sollevano un altro punto a favore. Potrebbe trattarsi di un’ultima possibilità di salvezza per la civiltà umana, in caso di cataclismi come una pandemia.
“Questa tecnologia potrebbe salvare la nostra specie,” ha spiegato Neuhausser ad Hong Kong, sostenuto da Daley, secondo cui “La nostra specie deve mantenersi flessibile per affrontare le minacce del futuro, dobbiamo prendere controllo della eredità.”
(lo)
