Quattro ragazzi sono stati sottoposti a un trattamento di alterazione dei geni volto a curare la distrofia muscolare. I primi risultati del trattamento sarebbero promettenti.
di Antonio Regalado
La notizia: Secondo Sarepta, una società biotech con sede a Cambridge (MA), un trattamento di terapia genetica starebbe portando a un incremento nei livelli di distrofina nei corpi di quattro giovani pazienti. La carenza di distrofina è il primo effetto della distrofia muscolare.
Perché conta: La distrofia muscolare è comune, fatale e, attualmente, incurabile. La terapia genetica potrebbe però porre rimedio a questa terribile malattia. In seguito all’annuncio di Sarepta, le azioni della società hanno subito un aumento del 50 percento.
Come funziona il trattamento: La distrofina è uno dei geni più grandi del genoma umano. Le sue dimensioni non permettono di introdurlo all’interno di un virus, strumento necessario per introdurre un nuovo gene all’interno del corpo. Il team della Sarepta ha superato questo ostacolo utilizzando una versione precedentemente “ridotta” del gene. Altri gruppi di ricerca stanno guardando alla CRISPR come possibile terapia contro la distrofia muscolare.
Siamo solo all’inizio: Sarapeta sta conducendo la propria ricerca in collaborazione con il Nationwide Children’s Hospital in Ohio. Sono attualmente in corso altri due studi simili da parte di Pfizer e Solid Biosciences.
(MO)
