La scorsa primavera, la notizia di una scoperta biologica è arrivata sotto forma di cuccioli di scimmie uistitì, primati del genere Callithrix, i cui piedi emanavano un bagliore verde se esposti a luce ultravioletta. Alcuni ricercatori del Central Institute for Experimental Animals di Kawasaki, in Giappone, avevano modificato geneticamente le scimmie inserendo un gene estratto dalle meduse che produce una proteina fluorescente verde. Per la prima volta degli scienziati avevano aggiunto un gene a un primate in modo da poter tramandare una nuova caratteristica a una seconda generazione. 
L’impresa annuncia un’emozionante possibilità: se i geni associati ad alcuni casi di malattie umane come la malattia di Huntington, il morbo di Parkinson, la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e il morbo di Alzheimer fossero introdotti nei primati, colonie di animali geneticamente modificati potrebbero essere usate per testare nuove terapie per queste malattie. Ciò sarebbe probabilmente molto più efficace dello studio degli effetti dei geni in topi e ratti, per esempio, in quanto il cervello dei primati è molto più simile a quello degli umani in termini di funzioni motorie complesse e cognizione. «Attendiamo da molto tempo modelli [di malattie] come questi», afferma John Morrison, docente di neuroscienze alla Mount Sinai School of Medicine di New York.
Per anni, i ricercatori hanno creato modelli animali per lo studio di malattie trasferendo nuovi geni in animali meno evoluti come i topi. Nel 2001, alcuni scienziati della Oregon Health and Science University comunicarono per la prima volta la riuscita di un primate transgenico, una scimmia Rhesus che produceva una proteina fluorescente verde. Ma i ricercatori giapponesi hanno aperto un campo totalmente nuovo. Erika Sasaki e i suoi colleghi hanno introdotto il gene delle meduse in embrioni di uistitì di recente formazione. Poi hanno trapiantato gli embrioni in femmine di scimmia adulte, dando luogo a svariate gravidanze e alcuni cuccioli portatori del gene. Lo sperma e le cellule uovo delle scimmie portatrici del gene sono poi stati impiegati per produrre ulteriori esemplari in vitro, alcuni dei quali erano ugualmente portatori del gene e producevano la proteina fluorescente.
Naturalmente, creare qualche uistitì transgenico è ben lungi dal creare colonie utilizzabili per testare cure mirate per determinate malattie. Tanto per cominciare Sasaki e i suoi colleghi hanno utilizzato un virus per introdurre il nuovo gene, il che significa che non erano in grado di controllare quante copie sarebbero state inserite nel genoma delle scimmie o esattamente dove sarebbero state incorporate. I ricercatori probabilmente avranno bisogno di sviluppare un modo più preciso e coerente di introdurre nuovi geni, soprattutto se vogliono simulare delle malattie.
In secondo luogo, le scimmie uistitì potrebbero non essere un modello di ricerca ideale. Erano un’ottima scelta per il team giapponese perché raggiungono la maturità sessuale relativamente presto, e le femmine possono produrre da 40 a 80 figli nel corso della loro vita. Inoltre sono meno costose e danno maggiori risultati a livello di colonia rispetto a primati più grandi che si riproducono in maniera meno abbondante. Eppure, devono ancora dimostrare di poter essere modelli per le malattie neurodegenerative, perché i loro cervelli differiscono maggiormente da quelli degli umani rispetto ai cervelli delle scimmie del Vecchio Mondo come i macachi Rhesus. E si conoscono meno le loro normali funzioni cognitive, perché non sono state studiate così attivamente. Perciò, per studiare i disturbi di processi superiori come la memoria, che potrebbero essere fondamentali per le malattie neurodegenerative come l’Alzheimer, potrebbero non essere adatte.
Tuttavia, la possibilità  di modelli primati transgenici potrebbe rivoluzionare la ricerca medica. Primati di questo tipo potrebbero offrire un banco di prova per nuove terapie che paiono promettenti nei topi, ma troppo rischiose da testare sugli umani. Ciò vale particolarmente per malattie che colpiscono il cervello e il sistema nervoso. Morrison sostiene che la mancanza di buoni modelli di primati sia stato un «grande ostacolo» nello sviluppo e nel testaggio di nuove cure per diverse malattie neurodegenerative.
La malattia di Huntington è un caso esemplare. Gli attuali modelli su roditori non identificano aspetti chiave del disturbo, in parte per le differenze tra il loro cervello e quello degli umani. Le persone affette dalla malattia di Huntington mostrano tipicamente movimenti anormali, soprattutto convulsioni chiamate corea, oltre ad avere la tendenza a sviluppare demenza o addirittura psicosi. Ma i roditori non hanno il tipo di neuroni, il numero di sinapsi o il tipo di centri di collegamento neurale indispensabili al controllo motorio umano, per cui i ricercatori non sono in grado di vedere esattamente come potenziali cure incideranno su questi sistemi. Un’equipe guidata da Steve Goldman, professore di neurologia e neurochirurgia presso il Medical Center dell’Università di Rochester, ha sviluppato una potenziale terapia che utilizza cellule staminali per rigenerare un tipo di neurone perso nella malattia di Huntington. Funziona nei topi, sostiene. Ma non si tratta di qualcosa che verrà testato sugli uomini fino a che i ricercatori non riusciranno prima a testarlo sui primati, poiché l’anatomia relativa nei topi è troppo differente.
I primati transgenici potrebbero anche dimostrarsi estremamente utili come modelli di malattie per la SLA e l’Alzheimer. Impiegandoli al posto dei topi, stando a Morrison «otterremmo un modello molto più fedele della degenerazione che si osserva negli umani». Per esempio, gli sforzi compiuti per sviluppare anticorpi contro gli amiloidi – depositi proteici che si sviluppano tipicamente nei cervelli dei malati di Alzheimer – sembravano essere promettenti nei topi, ma risultarono un fallimento sugli umani. «Suppongo che, se gli esperimenti fossero stati condotti su un primate, le informazioni sarebbero state più precise», afferma.
Senza dubbio, creare primati transgenici solleva delicate questioni etiche, soprattutto se il nuovo gene proviene dagli umani. Il punto preoccupante è che i ricercatori potrebbero mettere in di-scussione i limiti tra specie umana e altre specie creando inavvertitamente un animale dotato di abilità  cognitive quali pensiero razionale o riflessione morale, una creatura a quel punto indubbiamente degna di un maggior grado di rispetto del tipico animale da laboratorio, sostiene Robert Streiffer, bioetico dell’Università del Winsconsin di Madison. L’idea di condurre esperimenti su tali animali apparirebbe inaccettabile sia ai ricercatori sia al pubblico generico.
Per il momento questa situazione sembra una remota possibilità, afferma Streiffer. Tuttavia, giocare con le linee germinative dei primati traccia un nuovo limite e merita un esame attento. In primo luogo, potrebbe aprire la porta a simili operazioni di ingegneria genetica sull’uomo. Storicamente, gli studiosi di etica hanno fatto distinzione tra l’introduzione di nuovi geni in tessuti come il fegato o il pancreas e l’alterazione di cellule uovo, cellule spermatiche o embrioni; l’ultimo tipo di alterazione, che potrebbe essere tramandata alla prole del ricevente, non è stato condotto sugli umani.
I critici tipicamente richiamano le possibilità più frivole, come genitori che potrebbero voler trasmettere alle generazioni future il gene dell’altezza o della forza. Eppure, quando si tratta di malattie serie come quella di Huntington o alcuni disturbi mitocondriali, le cure genetiche sulle linee germinative potrebbero rivelarsi l’opzione migliore, se non l’unica. «Vogliamo forse rimandare la possibile scoperta di cure per malattie terribili per tracciare una linea nella sabbia?» chiede Mark Rothstein, bioetico dell’Università di Louisville. «Io non voglio farlo».
Vale la pena ricordare che queste malattie sono devastanti. E, per la maggior parte di esse, non esiste una cura. Posta questa realtà, la promessa incarnata dai piccoli di uistitì dovrebbe ricevere la massima opportunità  di crescita.